上周，Science雜志上發表的兩篇文章介紹了簡單，和便宜的切割DNA插入基因進入人體細胞方法，這為基因藥物的研發，改變當前昂貴、復雜的基因缺陷遺傳疾病治療程序甚至艾滋病帶來了希望。

2012年6月28日的Science雜志上，Doudna的科研小組描述了一種定位和切割細菌DNA的新方法。該技術被Nature Biotechnology評為2012年度技術。上周在Science雜志上發表2篇論文的結果表明，該技術也適用于人類細胞中。另外Doudna和她的研究小組在新開放的eLife期刊上發表了相關的論文。

“修改一個有機體的基因的特定元素是促進我們認識生物和人類健康的方法，”加州大學伯克利分校分子和細胞生物學教授Doudna說。“不過，這項技術在醫學和科研上面臨發展瓶頸。

“我認為這將是一個真正的關鍵點，”其中一篇論文的主要作者之一，哈佛醫學院的George Church說。“將會有很多人使用這個方法，因為它比其他技術更容易約緊湊100倍。”

“根據我們收到的反饋，這種技術可能*改變動物和植物的基因組工程，”Doudna說，“這很容易編程，并可能和聚合酶鏈反應（PCR）一樣強大。”PCR技術使產生數百萬份的小的DNA。片段更容易，并*性地改變生物研究和醫學遺傳學。

巡航導彈

zui近鋅指核酸和TALEN蛋白（效應物核酸酶一樣的轉錄因子）的發展，獲得了很多的關注，包括當選Science雜志2012年科技突破之一。該雜志標記“巡航導彈”，因為這兩種技術讓研究人員只剪接基因組的特定部分。

研究人員可以使用這些方法切割DNA。片段，如果存在替代的DNA。片段，細胞將其插入而不是切割。在這種方法中，醫生可以切除有缺陷或突變基因，取而代之的是一個正常的拷貝。Sangamo Biosciences公司已經顯示出一個人感染艾滋病毒時，更換特定的基因可幫助他或她抵抗艾滋病。

鋅指和和 TALEN 技術都需要為每個新的站點合成一個新的基因編碼一個特定的蛋白質的DNA。與此相反，新的技術使用一個單一的蛋白質，只需要一個短的RNA分子編程位點特異性的DNA識別，Doudna表示。

在新的科學快訊中，Church對照了涉及Cas9酶的新技術，與插入基因到哺乳動物細胞的TALEN方法，并發現前者效率高5倍以上。

Cas9-RNA復合物比是TALEN蛋白更容易，它的體積更小，更容易滑入細胞，同時該復合物具有較低的毒性。

“現在宣布TALENS對鋅指全面勝利還太早了，Church說，“但它看起來很有希望。”

基于細菌的免疫系統

Doudna在研究細菌免疫系統酶切割DNA保護自己免受病毒的工作時發現Cas9酶。這些細菌切斷病毒DNA滅活病毒。

在幾年前，加州大學伯克利分校地球與行星科學教授 Jill Banfield把這個不尋常的病毒免疫系統帶給Doudna，并引起了Doudna的興趣。她的研究主要集中在細胞如何利用RNA（核糖核酸）。

Doudna和她的團隊的工作得出了RNA酶-RNA復合物切割DNA的細節，Cas9蛋白質和兩個短RNA片段結合，綁定一個確定RNA序列的特定DNA區域。

然后，科學家簡化系統至只有一個RNA片段，并在早期的Science論文上指出，他們能夠剪斷特定的細菌DNA區域。

這一方法與過去其他的方法相比美妙之處在于它使用一個單一的酶，Doudna說，“每個不同的點上酶不都需要改變，你只需要用不同的RNA轉錄重新編程，這是很容易設計和實現。”

這三篇新的論文顯示了，這種細菌系統在人類細胞中同樣適用。

真正我們工作的方式和處理哺乳動物細胞和其他類型的動物和植物細胞的技術，Doudna說。“這是一個的海報孩子對基礎科學的作用在影響人類健康的重要的發現。”

研究人員表示，這展示了細菌免疫系統研究有望成為改變我們哺乳動物細胞核其他類型的動植物細胞工作方式的技術。